系统性红斑狼疮发病原因浮出水面,有望通过靶向治疗来攻克
系统性红斑狼疮发病原因浮出水面,有望通过靶向治疗来攻克 系统性红斑狼疮因其发病机制不明、诊治疑难、缺乏有效的治疗方法等原因,一直被列为“不死的癌症”。 然而单我国就有近百万狼疮患者,探究发病机制,进而找到治疗策略是研究人员重要的课题。 狼疮发病机制是什么?一直以来都以病因尚明示众的狼疮就真的是无法攻克的疾病吗? 其实,早在2018年10月份,国际期刊《科学》(Science)杂志就首次报道了人类免疫球蛋白存在增加系统性红斑狼疮易感性的分子变异,并发现这种变异参与调控免疫性B细胞。简言之,即证实了人体内一种异常的免疫分子是引起系统性红斑狼疮发病的重要原因。 这项研究成果为中国系统性红斑狼疮的近百万患者,提供了精准治疗的潜在靶点和理论支持。也就是说,未来系统性红斑狼疮这一难题将有望通过靶向治疗来攻克。 系统性红斑狼疮临床治疗现状与未来治疗曙光 不同的系统性红斑狼疮患者所表现的脏器损伤以及临床状况有所差异,因而治疗往往注重个体差异性。传统的治疗方法,如免疫抑制或免疫调节疗法,可以控制大多数患者,但仍然会对一些患者无效。 2017年7月下旬,美国FDA批准了史克公司的皮射剂型Benlysta(belimumab,贝利木单抗),用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性系统性红斑狼疮成人患者。这是近50年来首个获批的系统性红斑狼疮新药,也是首款获批上市的系统性红斑狼疮皮射剂新药。 近期,中国科学院生物化学与细胞生物学研究所一项最新发现受到免疫系统疾病领域医学界人士的关注。该研究首次发现拥有独特结构的环形RNA可以抑制天然免疫因子PKR的活性。这一发现可能为将来阻断红斑狼疮的核心发病通路提供非常重要的治疗靶点。 随着人们对疾病机制的了解加深,治疗策略的研究方向也会更加广阔。不管是未来的靶向治疗还是目前的治疗,如果有效性和安全性得到证实,并且通过审批上市,都将是患者莫大的福音。