【新药】 FDA儿童红斑狼疮新药获批

【新药】 FDA儿童红斑狼疮新药获批 美国食品药品监督管理局（FDA）在4月26准贝利木单抗（Benlysta）静脉注射用于治疗患有系统性红斑狼疮的儿童，这是FDA第一次批准对红斑狼疮患儿进行治疗，贝利木单抗在2011年已被批准用于成年患者。 FDA药品评价与研究中心主任 Janet Woodcock说：“FDA加快了对该应用的审查和批准，因为贝利木单抗满足了对治疗儿童系统性红斑狼疮治疗无药可用的需求，尽管没有治愈狼疮的方法，但此治疗可以帮助我们控制他们的疾病，希望改善他们的生活质量，降低长期器官损伤和致残风险。” 系统性红斑狼疮是一种严重的慢性自身免疫性疾病，会导致全身各组织和器官受损，虽然儿童期发病的系统性红斑狼疮比较少见，但在确诊时发现，儿童和青少年通常比成年患者病情更活跃，更容易影响肾脏和中枢神经系统等重要脏器。 在最近的一项研究里，93儿童系统性红斑狼疮患者接受了52周的贝利木单抗的治疗，来评估其。研究人员发现，与安慰剂加标准治疗相比，接受贝利木单抗加标准治疗的儿童中，达到SLE缓解指数（SRI-4）的患儿比例更高，接受贝利木单抗加标准治疗的儿童患者其药物安全性和药代动力学特征与成人SLE的一致。这些与安全性的数据证明了贝利木单抗治疗儿童患者的潜力。 贝利木单抗是首个B淋巴细胞刺激因子（BLyS）特异性抑制剂，能阻断可溶性BLyS与B细胞上的BLyS受体的结合，抑制B细胞(包括自身反应性B细胞)的生存、减少B细胞向制造免疫球蛋白的浆细胞的分化。贝利木单抗能够减少异常B淋巴细胞的数量，这些异常的B淋巴细胞会导致免疫系统产生细胞错误攻击血管和自身其他健康组织，从而引起狼疮和其他免疫系统疾病。 儿童红斑狼疮患者用来治疗的方案非常有限，贝利木单抗的加速批准意味着美国的儿童患者有了一款创新，经过FDA批准的疗法，能帮助他们管理这一难治且影响生活的自身免疫疾病。 文章参考：U.S.FOOD＆DRUG ADMINISTRATION:FDA approves fist treatment for pediatric patients with lupus GSK：GSK receives US approval of Benlysta for intravenous use in children with lupus aged five years and above