美国成功根除感染细胞中的艾滋病病毒

坦普尔大学神经科学研究所所长卡迈勒·哈利利教授和他的同事首次成功地从人类细胞中清除了潜在的艾滋病毒-1病毒。研究结果发表在《国家科学院学报》上。研究人员表示，这是永久治疗艾滋病的重要一步。

哈利利说：“这是一个令人兴奋的发现，但我们还没有准备好进行临床试验，这只是证明我们正朝着正确的方向前进。”因为艾滋病毒-1病毒永远不会从免疫系统中消除，所以完全切除病毒可以治愈疾病。”

在过去的15年里，治疗高活性抗逆转录病毒(HAART)HIV-1病毒在发达国家成功控制，但仍可能再次愤怒，打断治疗过程。即使HIV-1复制得到很好的控制，挥之不去的HIV-1仍然给感染者带来健康风险。

研究人员在过去的一年里使用了非常受欢迎的CRISPR／Cas9基因编辑技术。该技术也被称为“基因组编辑的魔术手术刀”，因为它简单、便宜、多功能、高效。该技术以RNA(核糖核酸)为导向(gRNA)，将Cas9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒DNA(脱氧核糖核酸)。

他们在防止感染的细菌防御系统上放置了一个由两部分组成的HIV-1编辑器。据物理学家组织网7月21日报道，哈利利的研究室开发了一种含有20个核苷酸链的GRNA，可以瞄准HIV-1的DNA，并与Cas9匹配。

为了防止GRNA与患者的任何其他基因组合，他们选择了一个从未出现在人类DNA中的核苷酸序列，以防止脱靶和细胞DNA的后续损伤。使用此分子工具时，核酸酶和GRNA可以共同病毒基因，切除HIV-1。

HIV-编辑器成功地根除了潜在的艾滋病毒，包括小胶质细胞、巨噬细胞和T淋巴细胞，这些细胞可以感染艾滋病毒-1病毒。”T-哈利利说：“细胞和单核细胞是HIV-1病毒的主要感染目标，因此这类细胞是该技术最重要的应用目标。”

哈利利说，这种根除艾滋病毒-1的方法在技术应用于患者之前面临着许多重大挑战。研究人员必须设计一种方法，为每个受感染的细胞提供治疗剂。此外，由于艾滋病毒-1病毒容易发生变异，因此治疗可能需要对每个患者独特的病毒基因序列进行个性化的切除。此外，该方法可用于清除许多其他病毒。